Jak se rodí pilulka

Kdyby někdo vyrobil aspirin až dnes a ne před 112 lety, vůbec by se lék nedostal na trh. Má totiž tolik vedlejších účinků, že by dnešními klinickými testy už neprošel. A to jej považujeme za neškodný a polykáme ho jako lentilku.

Vyvinout nový lék totiž není legrace. Tedy ne že by nebylo z čeho brát, potenciálních kandidátů jsou desítky tisíc.

Potíž je, že sítem testů projde málokterá nadějná látka. Chemické koktejly jsou tak toxické, že by pacientům sice vyléčily jednu nemoc, ale zároveň by je třeba zabily. Konkrétně: z deseti tisíc molekul se do finále, tedy do podoby tabletky, promění jedna jediná. A než se tak stane, trvá to nejméně dvanáct let a stojí to miliardu dolarů.

My Češi bychom o tom měli něco vědět, protože ač malí, ve střední Evropě patříme mezi země velmi žádané farmaceutickými firmami pro klinické zkoušení léků. Přesněji: pro takzvané třetí fáze testů, kdy už je jasné, že lék pomáhá, jen se ověřuje, v jakých dávkách a zda opravdu nemá nějaké skryté vedlejší účinky.

Na testech nejvíce „vydělají“ pacienti, protože mají šanci dostat se k nejmodernější léčbě daleko předtím, než se oficiálně schválí. Totéž potvrzuje i Zuzana Koudelková, jedna z pacientek, které se do klinických testů dostaly. Díky tomu teď žije. Když jí totiž přišli na to, že má lymfom, tedy rakovinu lymfatických žláz ve čtvrtém stadiu, byl nádor větší než grep, ve velikosti pomela. "Udělala jsem pár kroků a nemohla jsem dál, tak jsem na tom byla," vzpomíná.

Klasická chemoterapie jí moc šancí nedávala, tak jí její lékař vysvětlil, že se může zařadit do testů na novou léčbu.

"Znamenalo to drastičtější chemoterapii, zkoušelo se jiné dávkování, a pak následovala transplantace vlastních kmenových buněk," říká. "Rozklepala se mi kolena, už když jsem slyšela slovo transplantace. Jenže můj lékař byl vynikající.

Všechno mi vysvětlil, důvěřovala jsem mu a taky se mi líbilo, že když zjistil, že o své nemoci vím víc a víc, přestal se se mnou bavit jako s laikem a přizpůsobil tón a terminologii," vzpomíná.

Chemoterapie je totiž příkladem léku, který se nikdy, ani v první fázi testů, nezkouší na zdravých dobrovolnících, protože by jim ublížil. Tak drsné léky se zkoušejí jen na lidech, kteří už nemají co ztratit - jako Zuzana Koudelková. U ní léčba zázračně zabrala. Do roka se vrátila zpět do práce. Letos v létě je to přesně pět let, co se léčila a přežila.

Minulý týden jí dokonce úřady sebraly invalidní důchod s tím, že je zdravá.

"Tedy... Úplně ne. Po dvou letech od léčby se přece jen objevily vedlejší negativní účinky - fibrilace srdce, takže se stejně musím léčit a hlídat. Ale - žiju," vypráví pacientka.

"Když jsme u nás s klinickými testy před dvanácti lety začínali, řada pacientů se jich bála. Báli se, že budou pokusnými králíky. V posledních čtyřech letech se to ale obrátilo. A pacienti sami přicházejí a ptají se, jestli neexistuje nějaká klinická studie na nový lék, do níž by se mohli dostat," říká vedoucí oddělení klinických hodnocení MUDr. Regina Demlová z MOÚ. "Přitom máme ročně tři tisíce nových pacientů, ale asi jen 350 může být zařazeno do klinických hodnocení," říká lékařka.

FAKTA

Klinické testování léků Kde se dělá nejvíc klinických zkoušek?* Korea 1 190 Tchaj-wan 1 120 Čína 1100 Polsko 620 Indie 500 Česko 410 Rusko 410

Jak se vyvíjí nový lék?

1. rok - výzkum: výběr kandidáta na lék z 10 tisíc molekul. Výrobce investuje.

2. až 4. rok - výzkum: zužování výběru - hledá se nízká toxicita molekul, probíhá preklinické testování ve zkumavkách. Zůstane 50 nadějných molekul.

5. až 7. rok - vývoj: I. fáze klinických testů. Obvykle se na zvířatech a pak na zdravých dobrovolnících (za honorář) ověřuje bezpečnost a cestování léku organismem (farmakokinetika). Zůstane 10 slibných látek.

8. až 9. rok - vývoj: II. fáze testů. Na menším vzorku lidí se zkoumají vedlejší účinky. Zůstanou tři vážní kandidáti na lék.

10. rok - vývoj: III. fáze testů. Na velkém vzorku nemocných po celém světě se ověřuje správná dávka léku a jeho bezpečnost. Zůstává jeden lék.

11. a 12. rok - start léku: dobíhají testy, chystá se dokumentace k registraci léku.

13. rok - lék "žije", je na trhu, pacienti jej užívají a stále se sbírají data o vedlejších účincích. Výrobce léku začíná vydělávat.

20. rok - konec monopolu: pokud se objevilo nové možné využití léku, výrobci se o rok prodlouží patentová ochrana. Pokud ne, výdělky končí, lék smí začít vyrábět

Upraveno z článku L. Petrášové, MF Dnes